Войти

Борьба со слепотой: первая генная терапия одобрена в США

В мире
Россияг. Москваул. Коминтерна д. 20/2, пом. 1, ком.1,129327
+7 (495) 668-10-55
14:14, 29 декабря 2017Время на прочтение: 1 минута
Исправный ген имплантируется непосредственно в клетки сетчатки.
Фото: acuvue.ru

Нью-Йорк: впервые в США была одобрена генная терапия для некоторых форм слепоты. По словам управления по контролю за продуктами и лекарствами США, терапия может лечить генетически обусловленную потерю зрения у детей и взрослых.

За последние несколько месяцев FDA уже одобрило два варианта генной терапии, оба для лечения онкологических заболеваний. Руководитель FDA Скотт Готлиб описывает утверждение новой программы лечения как «веху». «Генная терапия станет основным инструментом лечения и, возможно, избавит многих пациентов от самых тяжелых и трудно поддающихся лечению заболеваний. Сейчас мы находимся в поворотной точке в этой новой форме лечения».

По данным FDA, до 2000 человек в США имеют мутацию в обеих копиях гена RPE65, что приводит к постепенной потере зрения. С помощью одобренной генной терапии не мутированный ген RPE65 вводится непосредственно в клетки сетчатки. Метод лечения уже был испытан более чем на 70 пациентах. Однако, по сообщениям СМИ, стоимость терапии может быть чрезвычайно высокой. Кроме того, до сих пор неясно, как долго будет сохраняться положительный эффект.

Если Вы заметили ошибку в тексте, пожалуйста, выделите ее и нажмите Ctrl+Enter

Комментарии

comments