Пациентам с данным диагнозом с раннего детства приходится узнавать, что такое переливание крови. Их тела по причине генетического отклонения не способны вырабатывать ключевой компонент гемоглобина. Без гемоглобина невозможна транспортировка кислорода красными кровяными клетками. Частые переливания крови становятся причиной развития проблем со здоровьем (инфекция, токсичность железа).
Специалисты обнаружили альтернативу переливанию крови: генетический препарат BB305 позволил 22 пациентов с тяжелой формой недуга избавить от частых переливаний крови. На других 15 пациентов препарат настолько эффективно подействовал, что полностью их избавил от необходимости переливания.
Пациентом приходилось проходить химиотерапию, затем им вводился их собственные стволовые клетки. Эти клетки получали в лабораторных условиях модифицированный вирус. Так можно было заменить ген, который провоцировал появление недуга.
Ранее мы писали о создании учеными способа хранения донорской перечина на долгое время.
